【功效】
主要终点：
治疗第12个月时，受试者重新评分的4域NPC临床严重程度量表（R4DNPCCSS）评分较基线的平均变化。
（注：R4DNPCCSS是衡量NPC疾病进展的指标，涉及4方面行走、言语、吞咽和精细运动技能的评估。分数越高表示疾病的严重程度越高。）

试验结果：

治疗第12个月时，与安慰剂相比，本品组受试者R4DNPCCSS评分较基线平均下降-0.2分，安慰剂组较基线平均增加1.9分，本品组受试者的疾病进展较慢。

参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/214927s000lbl.pdf

发布日期：2024-12-03

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