[临床试验]

1. 转移性结直肠癌（mCRC）

在标准治疗失败后疾病进展的760例转移性结直肠癌患者中进行的一项国际、多中心、随机（2：1）、双盲、安慰剂对照Ⅲ期研究（CORRECT）中，评估了瑞戈非尼的临床有效性及安全性。
主要有效性终点为总生存期（OS）。次要终点为无进展生存期（PFS）、客观肿瘤应答率和疾病控制率。

表 6：CORRECT 研究的有效性结果

* 风险比＜1 有利于瑞戈非尼
** 根据研究者的肿瘤缓解评估
另一项Ⅲ期、国际、多中心、随机化、双盲、安慰剂对照研究（CONCUR）在 204 例以前接受氟嘧啶化疗失败后出现进展的转移性结直肠癌亚洲患者（84.3%为中国患者）中评价瑞戈非尼的有效性和安全性。
CONCUR 研究中，瑞戈非尼加最佳支持治疗的安全性特征与 CORRECT 研究中观察到的安全性特征一致。在中国患者中未观察到新的、非预期的安全性问题。

图 1：总生存期的 Kaplan-Meier 曲线（CORRECT）

图2：总生存期的Kaplan-Meier曲线（CONCUR）

2. 胃肠道间质瘤（GIST）
在一项国际、多中心、随机化、双盲、安慰剂对照Ⅲ期研究（GRID）中评价了瑞戈非尼的临床有效性和安全性，研究对象是经 2 种酪氨酸激酶抑制剂（伊马替尼和舒尼替尼）既往治疗过的胃肠道间质瘤（GIST）患者。
瑞戈非尼加最佳支持治疗导致 TTP 显著长于安慰剂加最佳支持治疗，风险比 0.248[95% CI 0.170, 0.364]，中位 TTP 分别为 5.4 个月和 0.9 个月（p＜0.000001）（见表 7）。
OS 的 HR 为 0.772（95% CI，0.423，1.408；p＝0.199；两组均未达到中位 OS）；85%的初始随机至安慰剂组的患者接受进展后瑞戈非尼治疗（见表 7）。

表 7：GRID 研究的有效性结果

* 风险比＜1 有利于瑞戈非尼
** NR：未报告

图3：无进展生存期的Kaplan-Meier曲线

此外，56 例安慰剂加最佳支持治疗患者在疾病进展后接受开放性的瑞戈非尼治疗，41 例瑞戈非尼加最佳支持治疗患者疾病进展后继续瑞戈非尼治疗。中位 PFS（由研究者评估测量）分别为 5.0 和 4.5 个月。