泽加奈森（zilganersen）---Zanvastro

【功效】
这项全球性、多中心、随机、双盲、对照、多重上升剂量（MAD）阶段研究（NCT04849741）招募了54名年龄在1.5至53岁之间的亚历山大病（AxD）参与者，分布于8个国家的13个地点。研究中大多数参与者为儿童，反映了儿童群体中AxD的早发和严重进展。参与者被随机分配，按2：1比例接受本品或对照组，治疗周期为60周，实行双盲治疗。该研究包括两个剂量队列，分别为25毫克和50毫克，其中50毫克剂量队列作为关键剂量队列，每12周给药一次。60周时，所有符合条件的参与者进入开放标签治疗期，随后进入120周的开放标签长期延长治疗期，期间25毫克剂量组的参与者转入50毫克剂量组，最后进入28周的治疗后随访期。
主要终点：
双盲治疗期结束时，通过10米步行测试（10MWT）评估的功能性活动能力，步速从基线变化百分比。关键次要终点包括患者自我认定的最困扰症状（MBS）评分、双盲治疗期结束时患者整体严重程度印象（PGIS）评分和患者整体变化印象（PGIC）评分和临床医生整体变化印象（CGIC）的基线变化。
结果：
-本品50mg 组：整体在 0% 附近小幅波动，步速基本保持稳定。
  - 对照组：呈持续下降趋势，第 61 周降至约 −35% 左右
- 组间差异：p = 0.041（与主分析一致）



参考链接：https://ionis.com/medicines/ZANVASTRO/ZANVASTRO-FPI.pdf