【适应症】
本品是一种过氧化物酶体增殖物激活受体 （PPAR） 激动剂，与熊去氧胆酸 （UDCA） 联合用于治疗对UDCA应答不足的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC），或单药使用治疗对UDCA不耐受的患者。
使用限制：
不建议在患有或进展为失代偿性肝硬化（例如腹水、静脉曲张出血、肝脑病）患者中使用本品。

【推荐剂量】
每次80mg，每日1次，口服，带或不带食物同服均可。

【不良反应】
最常见的不良反应（≥5%）：体重增加、腹泻、腹痛、恶心、呕吐、关节痛、便秘、肌肉损伤、骨折、胃食管反流病、口干、体重减轻和皮疹。

【药理作用】
本品及其主要活性代谢物GFT1007是过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)激动剂，两者都在体外激活PPAR-α、PPAR-γ和PPAR-δ。然而，本品对PBC患者发挥治疗作用的机制尚不清楚。与治疗效果潜在相关的药理活性包括通过激活PPAR-α和PPAR-δ抑制胆汁酸合成。
据报道，PPARδ的信号通路包括成纤维细胞生长因子21 (FGF21)依赖的CYP7A1的下调，CYP7A1是从胆固醇合成胆汁酸的关键酶。
体外PPAR功能检测显示，本品和GFT1007均可激活PPARα（相对于参考激动剂，EC50分别为46 nM和14 nM，Emax分别为56%和61%）。本品和GFT1007激活PPAR-α的效力分别超过PPAR-γ和PPAR-δ激活的效力约3-8倍。
尽管体外药理学研究检测到本品及其代谢物GFT1007激活了PPAR-γ，但在大鼠和猴子（血浆代谢物谱与人类相当的物种）中进行的毒理学研究未显示与PPAR-γ激活相关的不良反应。

【贮藏】
在室温15℃至30℃下储存。储存在原始包装(瓶子和纸箱)中，以防潮和避光。




参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218860s000lbl.pdf