来特莫韦（letermovir）不是抗肿瘤药物，也不是用于直接杀灭肿瘤细胞的靶向药。它属于抗病毒药物，主要针对巨细胞病毒（CMV），目前主要用途是预防特定移植患者发生巨细胞病毒感染、巨细胞病毒疾病或病毒再激活。美国现行说明书将其列为巨细胞病毒DNA末端酶复合物抑制剂，并用于异基因造血干细胞移植以及特

伐度司他（vadadustat）是一种用于慢性肾脏病贫血治疗的口服药物，海外商品名为Vafseo。与传统促红细胞生成刺激剂需要注射给药不同，伐度司他属于HIF-PH抑制剂，通过调节人体缺氧反应通路促进红细胞生成。目前美国FDA批准其用于接受透析至少3个月的成人慢性肾脏病贫血患者。1、从药物分类来看，

奥德昔巴特/奥维昔巴特（odevixibat）的核心药理机制是可逆性抑制回肠胆汁酸转运蛋白IBAT。正常情况下，肝脏产生胆汁酸后，胆汁进入肠道参与脂肪消化，其中大部分胆汁酸会在末端回肠重新被吸收，再通过门静脉返回肝脏，这一过程称为胆汁酸肠肝循环。IBAT是胆汁酸在末端回肠重新吸收过程中发挥重要作用的

波生坦（Bosentan）是一种内皮素受体拮抗剂，主要用于肺动脉高压治疗，通过阻断内皮素相关信号，帮助降低肺血管收缩和血管重构。作为长期使用的处方药，波生坦的疗效之外，肝功能、血红蛋白以及水肿等问题也值得关注。1、肝功能异常是需要重点关注的问题波生坦较受关注的不良反应之一是肝转氨酶升高。部分患者用药

伏昔尼布（vorasidenib）是一种新型口服小分子靶向药，核心特点是同时抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）和IDH2。它具有较好的血脑屏障穿透能力，因此能够进入中枢神经系统，对IDH突变型胶质瘤发挥作用。美国FDA于2024年8月批准Vorasidenib，用于12岁及以上、具有易感IDH1

Isembyld（apitegromab-mstn）是一种全人源IgG4型单克隆抗体，其核心作用靶点是肌生成抑制素（myostatin）的前体及潜伏形式。肌生成抑制素属于调节骨骼肌生长的重要蛋白，在正常情况下能够对肌肉生长起到一定的限制作用。当其被激活后，可通过相关信号通路抑制肌肉组织的生长与维持。

阿那莫林（Anamorelin）是一种作用于生长素释放受体（GHS-R1a）的口服药物，主要通过激活Ghrelin受体，作用于食欲调节相关通路，从而改善癌症恶病质患者的食欲和营养状态。日本目前使用的说明书对用药期间可能出现的不良反应进行了明确提示。1、消化系统症状比较值得关注服用阿那莫林后，部分患者

Hibsago（bepirovirsenSodium）是一种用于慢性乙型肝炎治疗的反义寡核苷酸药物，在使用过程中需要关注注射部位反应、全身不适以及血液学和肝肾功能变化。较常见的不良反应包括注射部位红斑、疼痛、肿胀或瘙痒，同时部分患者可能出现发热、寒战、疲劳、乏力、恶心、呕吐、皮疹及肌肉疼痛等症状。这

Hibsago（bepirovirsenSodium）是一种用于慢性乙型肝炎治疗的新型反义寡核苷酸（ASO）药物，其作用机制不同于传统核苷（酸）类似物。慢性乙型肝炎患者体内持续存在乙型肝炎病毒（HBV）及其相关病毒RNA，Hibsago可针对HBVRNA发挥作用，通过与特定RNA序列结合，促进靶RN

瑞维美尼（Revumenib）是一种口服小分子menin抑制剂，主要针对部分具有特定分子异常的急性白血病患者。它并不是传统意义上的化疗药，而是通过抑制menin相关异常信号，干预白血病细胞的增殖和维持，从而发挥抗白血病作用。瑞维美尼的临床价值已经获得美国FDA批准，并不是仅停留在实验研究阶段。从治疗