恩西地平（Enasidenib）是一种口服、选择性、强效的突变异柠檬酸脱氢酶2（id H2）小分子抑制剂。IDH2的新形态突变经常在血液恶性肿瘤和实体瘤中发现，并导致肿瘤代谢物（R）-2-羟基戊二酸的产生。（R）-2-羟基戊二酸水平升高导致组蛋白和DNA甲基化，与分化受阻和肿瘤发生有关。在移植了人IDH2突变急性髓系白血病细胞的PDX小鼠中，恩西地平治疗导致（R）-2-羟基戊二酸血清水平正常化、白血病母细胞分化和存活率增加。
复发/难治性IDH2突变型急性髓系白血病患者的早期临床数据显示，在约20%的病例中，恩西地平耐受性良好，并且作为单药可诱导持久的完全缓解。一个显著的药物相关副作用是分化综合征。基于这些结果，该化合物最近在美国被批准用于治疗复发/难治性id H2-突变急性髓细胞白血病。
恩西地平原研药目前还没有在国内上市，因此也无法纳入医保。在海外上市恩西地平原研药价格十分高昂，每盒的价格可能在3万人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。目前在海外有其他药厂生产的价格较为便宜的恩西地平仿制药，如老挝药厂生产的规格50mg*30片每盒的价格可能在2千多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动），其药物成分与国外出售的原研药的药物成分基本一致。
免责声明： 本文仅作医药知识科普，不构成诊疗建议。用药请遵医嘱，具体以医生处方及最新版药品说明书为准。
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