帕克替尼（pacritinib）对骨髓纤维化患者、改善全身症状的疗效表现如何

文章摘要：帕克替尼（pacritinib）能够改善部分骨髓纤维化（MF）患者的脾脏肿大及全身症状，尤其受到血小板严重减少患者的关注。PERSIST临床研究显示，该药能够降低脾脏体积，并改善疲劳、盗汗、骨痛及腹部不适等症状。

1. 帕克替尼如何改善骨髓纤维化症状？

骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，患者可能出现脾脏肿大、贫血、血小板减少、疲劳、盗汗、体重下降及骨痛等表现。帕克替尼通过抑制JAK2、IRAK1等相关信号通路，干预异常细胞因子信号，降低疾病相关炎症活动，从而改善部分患者的症状负担。

2. PERSIST-1研究显示什么疗效？

PERSIST-1是一项III期临床研究，共纳入327例骨髓纤维化患者。治疗24周时，帕克替尼组达到脾脏体积缩小至少35%的患者比例为19%，最佳可用治疗组为5%。研究还观察到患者疾病相关症状得到持续改善。

3. PERSIST-2研究对血小板减少患者有什么发现？

PERSIST-2研究纳入311例血小板计数不超过100×10⁹/L的骨髓纤维化患者。在基线血小板低于50×10⁹/L的患者中，帕克替尼200mg每日两次治疗24周后，29%的患者达到脾脏体积缩小至少35%，最佳可用治疗组为3.1%。 这一结果说明，帕克替尼在严重血小板减少患者中仍具有一定的脾脏缓解效果。

4. 帕克替尼对全身症状有哪些改善？

临床研究采用总症状评分（TSS）评估治疗效果，主要涉及疲劳、早饱、腹部不适、盗汗、瘙痒及骨痛等症状。 2025年发表的PERSIST-2进一步分析显示，帕克替尼组在第24周达到总症状评分降低至少50%的比例为32.4%，芦可替尼组为18.8%。部分患者在治疗第4周就开始出现症状改善。

参考资料：JCO Oncology Advances：2025年PERSIST-2疗效及症状分析https://ascopubs.org/doi/10.1200/OA-25-00222

作者：王奕|药得医学编辑团队

医学审核：马志娟|药得医学审核团队

更新日期：2026年10月30日