伐度司他(vadadustat)可以理解为一种具有明确分子靶点的靶向小分子药物,但它与肿瘤领域常说的EGFR、ALK、HER2等“靶向抗癌药”并不是同一概念。其主要作用靶点属于低氧感应通路,具体为低氧诱导因子脯氨酰羟化酶(HIF-PH)。

在正常氧环境下,HIF相关蛋白会受到脯氨酰羟化酶调控并进一步降解。当HIF-PH受到抑制后,HIF信号能够得到稳定,从而促进机体对低氧状态的适应性反应,包括增加促红细胞生成素相关信号以及改善红细胞生成。伐度司他正是通过这一机制促进红细胞生成,用于慢性肾脏病相关贫血治疗。FDA也明确将VAFSEO归类为HIF-PH抑制剂。
因此,从药理学分类来看,伐度司他属于“靶向HIF-PH通路的口服小分子药物”,也可以称为HIF-PH抑制剂。它与传统促红细胞生成刺激剂的作用方式不同,后者主要通过补充或增强促红细胞生成素相关作用促进造血,而HIF-PH抑制剂则是通过调节机体自身的低氧应答通路来影响红细胞生成。
需要注意的是,“靶向治疗”并不等同于“抗肿瘤靶向治疗”。伐度司他的主要适应症是慢性肾脏病贫血,并不是用于直接抑制肿瘤细胞。因此,在药物分类文章中,更准确的表述是“靶向HIF-PH通路的口服小分子药物”或“HIF-PH抑制剂”,而不是将其归入肿瘤靶向药。
参考资料:https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/vafseo
免责声明: 本文仅作医药知识科普,不构成诊疗建议。用药请遵医嘱,具体以医生处方及最新版药品说明书为准。


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