佩米替尼/培米替尼（达伯坦）官方说明书当中，获批包含哪些适应症相关内容

佩米替尼（Pemigatinib）是一种口服小分子FGFR激酶抑制剂，主要针对存在特定FGFR基因异常的肿瘤。与普通化疗不同，佩米替尼的治疗重点在于识别肿瘤是否存在FGFR2融合或重排、FGFR1重排等分子改变，再根据相应适应症使用。以下内容结合药品说明书，对佩米替尼的适用人群、主要副作用、用法用量、储存方式及作用机制进行介绍。

一、佩米替尼的说明书适应症有哪些？

目前佩米替尼主要涉及两类适应症：

（1）胆管癌（CCA）：佩米替尼适用于既往接受过治疗、无法手术切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，但并非所有胆管癌患者都适用。其关键条件是肿瘤存在FGFR2融合或其他重排，因此治疗前进行相应的分子检测非常重要。

（2）伴FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤（MLN）：佩米替尼还可用于治疗成人复发或难治性、伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤。这一适应症同样建立在明确的分子异常基础上。

因此，佩米替尼属于比较典型的精准靶向药，并不是看到胆管癌或血液肿瘤诊断后即可直接使用。

二、佩米替尼有什么副作用？

佩米替尼治疗过程中比较常见的不良反应包括血磷水平异常、脱发、腹泻、指甲改变、疲劳、恶心、味觉障碍、口腔炎、便秘、关节痛、口干以及眼睛和皮肤干燥等。部分患者还可能出现手掌、脚底皮肤反应或麻木，以及血钠降低、血肌酐升高等实验室检查异常。

三、佩米替尼应该如何服用？

对于FGFR2融合或重排的胆管癌患者，佩米替尼推荐剂量通常为13.5mg，每日一次，连续服用14天，然后停药7天，构成21天一个治疗周期。对于伴FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤成人患者，推荐剂量为13.5mg每日一次，通常持续使用至疾病进展或出现无法耐受的毒性。

佩米替尼可以随餐或空腹服用，应尽量每天在相近时间服药。片剂需要整片吞服，不应自行压碎、咀嚼、拆分或溶解。如果发生漏服，或者服药后出现呕吐，应按照说明书规定处理，通常不需要因为一次漏服或呕吐而自行追加剂量。

四、佩米替尼怎么储存？

佩米替尼片通常应在20℃至25℃室温条件下保存，允许15℃至30℃范围内短时间偏移。药品应放在原包装中，避免高温、潮湿以及不适宜的环境，并放置在儿童无法接触的位置。家庭保存时不建议自行冷藏，除非所使用产品的具体说明书另有明确要求。

五、佩米替尼是如何工作的？

佩米替尼是一种小分子激酶抑制剂，主要作用于FGFR1、FGFR2和FGFR3。部分肿瘤由于FGFR基因融合、重排或其他异常，使FGFR信号持续处于异常激活状态，从而促进肿瘤细胞增殖和存活。佩米替尼能够抑制FGFR相关磷酸化及下游信号传导，降低异常FGFR通路对肿瘤细胞的支持作用。

研究中的动物模型也显示，佩米替尼对于存在FGFR异常激活的人类肿瘤模型具有抗肿瘤活性，包括FGFR2融合相关胆管癌模型以及FGFR1易位相关白血病模型。由此可见，佩米替尼的核心价值在于针对明确的FGFR分子异常进行治疗。

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参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pemazyre