FDA批准Mimrylo（rusfertide），是首个治疗真性红细胞增多症的铁调素模拟物

2026 年 8 月 28 日，美国 FDA 批准全球首创皮下注射多肽药物 Mimrylo（rusfertide）上市，用于成人真性红细胞增多症（PV），这是首款模拟人体铁调素的治疗药物，拿到孤儿药与快速通道资质，改变传统依赖反复放血、细胞毒性药物的治疗模式，为控制不佳的 PV 患者提供全新靶向方案。

一、生产厂家与药物作用机制

Mimrylo 由武田制药 Takeda拥有全球开发及商业化权益，原始研发来自 Protagonist Therapeutics。本品为铁调素模拟物，通过结合铁转运蛋白，限制体内可用于红细胞合成的铁元素供给，从源头减少红细胞过度增殖，实现稳定控制血细胞比容。给药方式为每周一次皮下注射，条件合适患者可以居家自行注射，不用频繁到医院做放血处理。

二、真性红细胞增多症疾病概况与适应症

真性红细胞增多症属于骨髓增殖性肿瘤，骨髓不受控制大量生成红细胞，血液粘稠度显著升高，大幅提升血栓、中风、心梗等心血管事件风险，患者常伴随长期疲劳乏力。临床核心治疗目标是把血细胞比容维持在 45% 以下。既往标准手段为定期静脉放血，搭配羟基脲等降细胞药物，不少患者依旧无法达标，反复放血也给生活带来极大负担。

本次获批适应症为成人真性红细胞增多症，用于控制红细胞增多，可叠加在现有标准治疗之上使用。

三、Ⅲ 期 VERIFY（NCT05210790）核心临床试验数据

审批依托全球多中心随机安慰剂对照 Ⅲ 期 VERIFY 试验，共入组 293 名需要频繁放血的 PV 成人患者，在原有标准治疗基础上分别加用 rusfertide 或者安慰剂。

1. 主要终点 20‑32 周临床应答率：rusfertide 组 77%，安慰剂组仅 33%；应答定义为不需要达到放血指征，血细胞比容得到有效管控。

2. 次要终点显示药物显著降低患者放血频次，同时改善 PV 相关疲劳等主观症状，全部预设终点均顺利达成。

3. 整体耐受性表现良好，没有出现非预期严重安全信号。

 四、安全提示与临床创新价值

用药需要定期监测血常规、铁代谢相关指标。作为多肽皮下制剂，需要留意注射部位局部反应。

过去 PV 治疗多是被动放血或者直接抑制骨髓造血，而 rusfertide 直击铁代谢发病环节，不靠杀伤骨髓细胞来控制红细胞生成。能够减少反复放血带来的痛苦，降低血栓事件隐患，同时改善患者疲劳症状。这款 first‑in‑class 药物开辟骨髓增殖性疾病全新作用路径，为传统方案控制不理想的 PV 患者提供重要新选择。

关键词标签：Mimrylo；rusfertide；武田制药；真性红细胞增多症 PV；铁调素模拟物；VERIFY 试验；骨髓增殖性肿瘤；FDA 孤儿药；皮下注射多肽新药

参考资料：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-mimrylo-rusfertide-polycythemia-vera-6872.html