沃拉西地尼/伏昔尼布（vorasidenib）主要适应症是治疗哪一类疾病

伏昔尼布（vorasidenib）是一种口服的IDH1/IDH2抑制剂，主要针对存在特定易感性IDH1或IDH2突变的低级别胶质瘤。美国FDA已批准其用于12岁及以上成人和儿童患者的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，前提是患者已经接受过手术，包括活检、次全切除或大体全切除。

1、主要治疗IDH突变型2级胶质瘤

沃拉西地尼并不是针对所有脑胶质细胞瘤，而是具有明确分子靶点要求。治疗前需要通过FDA认可的检测方法确认肿瘤存在易感性IDH1或IDH2突变。因此，单纯诊断为“胶质瘤”并不能直接决定是否适合使用。

2、作用机制比较有针对性

IDH1或IDH2发生特定突变后，可产生异常代谢产物，进一步影响细胞分化和肿瘤形成。沃拉西地尼能够同时抑制突变型IDH1和IDH2，降低异常代谢通路的影响，从而达到延缓肿瘤进展的目的。FDA批准该药，是其在IDH突变型2级星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤领域的重要突破。

3、术后患者是目前适应证重点人群

沃拉西地尼的适应证要求患者此前已经接受手术治疗，并不是用来替代肿瘤切除。对于符合条件的患者，其治疗目标主要是延缓疾病进展以及推迟后续进一步治疗的时间。临床研究结果支持其在相应人群中的疾病控制价值。

需要注意的是，沃拉西地尼属于精准靶向治疗，IDH突变状态是判断能否使用的重要依据。目前美国FDA批准的适应证集中在12岁及以上、IDH1/IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，并不意味着所有脑肿瘤患者都适合使用。

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参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/voranigo