FDA是否批准帕罗培特立帕肽（palopegteriparatide）治疗甲旁减

2024 年 8 月 9 日，美国 FDA 正式批准长效甲状旁腺激素类似物帕罗培特立帕肽（palopegteriparatide）-Yorvipath上市，专门用于成人甲状旁腺功能减退症治疗，是内分泌罕见病领域里程碑式长效替代药物，审批相关档案更新至 2024 年 8 月 12 日，完整临床数据依托 Ⅱ 期 Path Forward、Ⅲ 期 PaTH 系列试验支撑，为长期受困于传统补钙方案的患者提供全新治本方案。

一、生产厂家与药品基础信息

该药物研发、生产企业为Ascendis 制药有限公司，剂型为皮下注射针剂，通用名 palopegteriparatide，商品名 Yorvipath，早期研发阶段代号 TransCon PTH。药物属于长效 PTH (1-34) 激素类似物，采用缓释技术实现每日一次皮下给药，区别于短效激素制剂频繁注射的弊端；作为生理激素替代药物，直接弥补患者体内缺失的甲状旁腺激素，从根源调节钙、磷、活性维生素 D 代谢，而非单纯外部补充钙剂。

二、甲状旁腺功能减退症疾病详细介绍

甲旁减属于临床罕见内分泌慢性病，核心病因是甲状旁腺激素分泌不足或完全缺失，七成以上病例源于甲状腺、甲状旁腺颈部手术损伤腺体，其余为自身免疫、遗传等因素诱发。甲状旁腺激素是调控血钙、血磷、活性维生素 D 的核心激素，激素缺乏后会持续出现顽固性低钙、高磷血症。

轻症患者常年伴随手脚麻木、肌肉抽搐、头痛、情绪焦虑；长期仅靠钙剂、活性维生素 D 干预，极易引发肾结石、肾钙化、基底节异位钙化、白内障、心肌钙化等不可逆脏器损伤，传统方案仅能缓解表面症状，无法恢复人体天然钙调节节律，血钙波动幅度大，患者需频繁复查采血，长期生活质量严重受限。本次获批药物适用全部确诊成年甲旁减人群。

三、支撑 FDA 审批的核心临床试验数据

药品获批完整临床资料包含全球多中心 Ⅱ 期 Path Forward 试验与关键 Ⅲ 期 PaTH 试验数据，Ⅲ 期核心试验入组多国 82 名成年甲旁减患者，采用随机、双盲、安慰剂对照设计，随访周期覆盖 26 周双盲阶段与长期开放延展期U.S. Food and Drug Administration。

临床结果显示，绝大多数受试者使用每日一次 Yorvipath 后，可大幅减少甚至停用大剂量钙剂与活性维生素 D 补充，24 小时尿钙水平逐步恢复正常，血钙长期稳定在标准区间，有效规避传统治疗带来的高钙尿、肾脏损伤风险；长期延展随访中，九成以上受试者持续维持正常血钙，无持续性钙代谢紊乱问题，疗效稳定持久，充分验证长效激素替代方案的临床优势。

四、用药安全警示与常见不良反应

多项重点警告事项：超出推荐每日剂量会引发血钙剧烈波动，诱发重度高钙血症、持续性低钙危象；存在骨肉瘤潜在发病风险；用药后可能出现直立性低血压；若与洋地黄类地高辛联用，会大幅提升地高辛中毒概率，联用需严密监测血药浓度。

发生率≥5% 的常见不良反应包含注射部位红肿刺痛、全身血管扩张潮热、持续性头痛、腹泻、腰背酸痛、一过性高钙血症、咽喉肿痛，多数局部与轻度全身反应随持续用药逐步缓解。

五、给药方式与临床创新价值

标准使用方式为每日皮下注射一次，操作简便，居家即可完成给药。这款长效 PTH 制剂是为数不多可模拟人体全天生理性激素分泌节奏的替代药物，一改过去短效激素每日多次注射、传统补钙治标不治本的治疗短板，实现罕见内分泌病从对症补充到生理性根源替代的转型，大幅降低长期脏器并发症发病概率，为全球甲旁减长期管理开辟全新治疗思路。

关键词标签：帕罗培特立帕肽；palopegteriparatide；Yorvipath；Ascendis 制药；甲状旁腺功能减退症；甲旁减；FDA 批准；长效甲状旁腺激素类似物

参考资料：https://www.drugs.com/history/yorvipath.html