伐度司他（vadadustat）适应症有哪些适用患者人群及治疗领域解析

一、适应症概述

伐度司他（Vadadustat）是一种低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，通过稳定HIF-α，上调内源性促红细胞生成素（EPO）并改善铁利用，用于治疗慢性肾脏病（CKD）相关贫血。该药目前已在美国和欧盟提交上市申请但未获批（因肝毒性信号），在日本已获批（商品名Vafi）。根据药品价格信息，国内未上市，海外日版原研150mg×60片约一千多美元（7000-10000元），老挝仿制药一两千元。

二、适用患者人群

1. 接受血液透析的CKD患者：适用于透析至少3个月、血红蛋白<100g/L、且对重组人EPO反应不足（例如每周剂量>150IU/kg仍不能达标）。这类患者从口服伐度司他中获益最大。

2. 接受腹膜透析的CKD患者：同样适用。

3. 未接受透析的CKD 3-5期患者：血红蛋白<100g/L，且铁储备充足（铁蛋白>100μg/L，转铁蛋白饱和度>20%）。不推荐用于早期CKD（1-2期）贫血。

4. 对EPO产生抗体导致纯红细胞再生障碍性贫血者（罕见）：伐度司他作为替代治疗。

三、不适用人群

- 活动性恶性肿瘤（尤其血管生成依赖的肿瘤，因HIF激活可促进VEGF表达）。

- 未控制的继发性甲旁亢（PTH>500pg/mL）。

- 活动性感染或严重炎症状态（CRP>30mg/L）。

- 肝功能不全（ALT>3倍正常上限或Child-Pugh B/C）。

- 血红蛋白>120g/L（使用会增加血栓风险）。

四、治疗领域定位

伐度司他属于新型口服贫血药物，其治疗领域与罗沙司他相同。相较于注射EPO，优势在于口服便利、无注射疼痛、同时改善铁代谢。但肝毒性风险限制了其广泛应用。目前，罗沙司他已在中国上市并进医保（月费用约2000-4000元），安全性数据更充分，因此伐度司他仅作为二线选择（用于对罗沙司他过敏或不耐受者）。

五、临床使用建议

国内患者若需使用伐度司他，可通过海南博鳌乐城申请进口。用药前需检测铁代谢、肝功能、PTH。起始剂量根据体重和肾功能：一般150mg每日一次（未透析）或150mg每日一次（透析后）。每4周监测血红蛋白，目标110-120g/L。出现ALT升高>3倍上限时停药。

关键词标签：伐度司他 vadadustat 适应症 适用人群 治疗领域 慢性肾脏病贫血

参考资料链接：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/vadadustat