FDA加速批准Decnupaz（pivekimab sunirine-pvzy）治疗罕见的血液系统恶性肿瘤-母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤

2026 年 5 月 27 日，美国 FDA 加速审批靶向新药 pivekimab sunirine-pvzy（商品名 Decnupaz），这款 CD123 靶向抗体偶联药物正式用于成年母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN；罕见病）治疗，也是该罕见病种首款针对性 ADC 靶向药。

一、生产厂家与药物属性

药品由 **AbbVie,Inc.（艾伯维）** 原研生产，药物属于 CD123 靶向抗体 - 烷化剂偶联制剂，依靠抗体精准锚定肿瘤细胞表面 CD123 靶点，内化后释放烷化毒素杀伤癌细胞，区别于传统化疗无差别杀伤的弊端，是罕见血液病精准治疗的创新品类。

二、BPDCN 疾病基础科普

母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）属于极罕见高侵袭血液恶性肿瘤，仅占全部血液肿瘤 0.44% 左右，临床发病率极低、误诊率居高不下。病灶多起源于浆细胞样树突前体细胞，九成患者首发表现为皮肤结节、红斑，后续逐步侵袭骨髓、淋巴结，常规化疗方案有效率偏低，复发难治患者几乎缺少有效用药选择，过往临床长期面临无靶向药可用的困境。本次获批药物统一用于 18 周岁以上、无活动性中枢病灶的确诊成年患者。

三、关键临床试验获批数据（CADENZA，NCT03386513）

审批依托多中心开放单臂 CADENZA 临床试验，试验共入组 84 名成年 BPDCN 受试者，拆分初治 33 例、复发难治 51 例两大队列，疗效评判标准为完全缓解 / 临床完全缓解（CR/CRc）。

初治患者组（33 例）：中位随访 21.5 个月，23 例实现 CR/CRc，缓解率 69.7%（95% CI：51.3~84.4），中位缓解持续 9.7 个月；

复发难治组（51 例）：中位随访 24.1 个月，8 例达到 CR/CRc，缓解率 15.7%（95% CI：7.0~28.6），缓解时长区间 2.7~27.6 个月，中位缓解 9.2 个月。

四、用药安全风险提示

药品说明书标注肝毒性（含肝小静脉闭塞病）黑框警告，同时附加四项用药警示：输液相关不良反应、全身性水肿、亚硫酸盐诱发过敏、胚胎胎儿毒性。用药期间需要定期监测肝功能，孕期、备孕期人群禁止使用，出现重度脏器损伤需即刻停药干预。

五、标准化推荐用药剂量

临床给药按照患者实际体重核算，单次剂量 0.045mg/kg，静脉输注 15 至 30 分钟，用药周期固定 21 天（三周一次），持续给药直至肿瘤进展或是出现无法耐受的重度药物毒性。

六、临床应用创新意义

Decnupaz 落地打破 BPDCN 无靶向特效药的诊疗短板，初治患者近七成实现病灶深度缓解，优化了高龄、体弱不耐受强化化疗患者的治疗路径，为全球罕见浆细胞样树突细胞肿瘤的临床用药提供全新解决方案。

关键词标签：Decnupaz；pivekimab sunirine-pvzy；BPDCN；母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤；艾伯维；FDA 加速批准；CD123 靶向药；罕见血液肿瘤

参考资料：更新于2026 年 5 月 27 日，https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pivekimab-sunirine-pvzy-blastic-plasmacytoid-dendritic-cell-neoplasm-ultra-rare