玛伐凯泰/迈凡妥的主要适应症有哪些

玛伐凯泰（mavacamten）是近年来国际心血管领域关注度较高的一种创新靶向药物，主要用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。该药属于心肌肌球蛋白抑制剂，与传统仅缓解症状的药物不同，玛伐凯泰更强调从疾病机制层面改善心肌异常收缩，因此被认为是肥厚型心肌病治疗领域的重要进展之一。

目前，玛伐凯泰获批的核心适应症为纽约心脏协会（NYHA）Ⅱ级至Ⅲ级的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人患者，主要目标是改善患者运动耐量、缓解胸闷气短等症状，并帮助降低左心室流出道梗阻。对于长期存在活动后呼吸困难、心悸、胸痛或疲劳感的患者而言，这类药物的出现改变了传统治疗模式。

肥厚型心肌病是一种较复杂的遗传性心脏疾病，其核心问题在于心肌异常增厚。部分患者会形成左心室流出道梗阻，使心脏在泵血时受到阻碍，进而影响全身供血和运动能力。过去治疗主要依赖β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂等药物，但这些方案往往更偏向缓解症状，而不能直接针对异常肌球蛋白活动。

玛伐凯泰的作用机制则更加精准。该药可以调节心肌肌球蛋白与肌动蛋白之间的过度结合状态，从而降低心肌过度收缩，改善心脏舒张功能。简单来说，它并不是单纯“减慢心率”，而是在帮助心肌恢复更合理的收缩节律，因此在国际指南中受到越来越多关注。

除了梗阻性肥厚型心肌病外，目前医学界也在探索玛伐凯泰在非梗阻性肥厚型心肌病中的潜在应用价值。不过截至目前，其正式批准适应症仍以症状性梗阻性肥厚型心肌病为主。

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参考资料：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=669c936b-3ee6-4e36-8a22-79dd11b1255b