FDA批准口服地西他滨和西地尿苷片与维奈克拉联合治疗新诊断的急性髓系白血病

2026 年 5 月 13 日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准地西他滨联合西地尿苷片剂（商品名 Inqovi） 搭配维奈克拉/维奈托克（Venetoclax），用于特定人群新诊断急性髓性白血病（AML）的治疗。这款全口服联合方案，为不耐受强化化疗的高龄、合并基础病患者带来全新选择，也进一步丰富了临床低强度治疗体系。

一、生产厂家与药物基础信息

该复方制剂 Inqovi 由Taiho Oncology, Inc. 研发生产，是两款活性成分组成的口服片剂，单粒包含 35mg 地西他滨与100mg 西地尿苷。此次获批的联合用药模式，将口服去甲基化药物与靶向药结合，摆脱了传统静脉给药的限制，提升了患者居家治疗的便利性，也是该药物在血液肿瘤领域拿下的又一新适应症。

二、对应疾病：急性髓系白血病介绍

急性髓系白血病（AML）是一类进展迅速的恶性血液疾病，骨髓内异常造血细胞大量增殖，破坏正常造血功能。这类疾病高发于老年群体，75 岁以上患者占比颇高。常规强化诱导化疗杀伤力强，不少高龄患者，或是心、肺、肝肾等脏器存在合并症的患者，身体无法承受化疗带来的毒副作用，以往可选治疗手段十分有限，整体治疗难度大、预后不佳。此次新方案获批，主要就是针对这部分临床治疗难点人群。

三、明确适应症范围

本次获批方案适用人群有严格界定，仅限两类成年新诊断 AML 患者：第一类是年龄达到 75 岁及以上的患者；第二类是因自身合并多种并发症，医学评估后无法开展强化诱导化疗的患者。该方案不作为常规化疗替代方案，专门服务于身体条件受限的特殊病患群体。

四、临床试验与核心获批数据

药物疗效与安全性依托ASTX727-07（NCT04657081） 临床试验验证，这是一项单臂、开放标签临床研究，共计纳入 101 名符合适应症的初治 AML 患者。

研究主要以完全缓解率（CR）、完全缓解持续时间（DoCR）作为核心评判标准。数据显示，联合用药后共有 42 名患者达到完全缓解，完全缓解率为 41.6%，95% 置信区间 31.9~51.8。患者实现首次完全缓解的中位时长为 2 个月，区间在 0.4 至 15.3 个月；而完全缓解的中位持续时间尚未统计到终点，整体缓解时长区间为 0.5 至 16.3 个月，表现出稳定的长效作用。

五、安全警示与不良反应提醒

结合试验结果，该联合方案处方信息标注了两大重点警告与防范事项，分别为骨髓抑制和胚胎 - 胎儿毒性。骨髓抑制会造成血细胞数量下降，治疗期间需要定期监测血常规，及时干预异常；育龄人群、孕期女性需严格规避用药，避免对胎儿造成伤害。临床使用时，医护人员会根据患者身体状态实时调整方案，把控用药风险。

六、标准推荐使用剂量

该药物以 28 天为一个完整治疗周期，每个周期第 1 天至第 5 天，每日口服 1 片 Inqovi，同步搭配维奈克拉使用。治疗持续进行，直至患者出现病情进展，或是发生无法耐受的药物毒性反应，再由医生评估停药或更换方案。全口服的给药方式，大幅减少患者往返医院频次。

关键词标签：地西他滨西地尿苷片；Inqovi；维奈克拉；急性髓系白血病；FDA 批准；老年白血病；口服抗肿瘤方案

参考资料：更新于2026年5月13日，https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-oral-combination-decitabine-and-cedazuridine-tablets-venetoclax-newly-diagnosed-acute