FDA加速批准Beqalzi（sonrotoclax）-索托克拉治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤

2026年5月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布加速批准Beqalzi（sonrotoclax）-索托克拉上市，用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL；非霍奇金淋巴瘤）成人患者。该药由BeOne Medicines USA, Inc.研发，适用于既往已经接受过至少两种系统治疗、且包含BTK抑制剂治疗失败的人群。这一批准也意味着BCL-2靶向治疗在套细胞淋巴瘤领域进一步扩大应用范围，为后线治疗患者带来新的希望。

套细胞淋巴瘤为何治疗难度大？

套细胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma，MCL）属于一种较少见但侵袭性较强的B细胞非霍奇金淋巴瘤。疾病来源于淋巴结“套区”的B细胞，具有复发率高、病程进展快的特点。多数患者在确诊时已经存在广泛淋巴结受累，还可能累及骨髓、脾脏、胃肠道以及外周血。

临床上，患者常出现淋巴结肿大、发热、盗汗、体重下降等“B症状”，部分患者还会出现贫血、免疫功能下降以及消化道症状。尽管BTK抑制剂等靶向药物改善了部分患者生存情况，但不少患者在多线治疗后仍会面临疾病复发，因此新的作用机制药物一直是国际血液肿瘤研究重点。

Beqalzi（sonrotoclax）是什么药？

Beqalzi是一种新一代BCL-2抑制剂。BCL-2蛋白是帮助癌细胞“逃避死亡”的关键生存蛋白，在多种血液肿瘤中高度表达。癌细胞通过依赖BCL-2持续存活，从而逃避免疫系统清除。

Sonrotoclax的核心机制在于精准结合BCL-2蛋白，重新激活癌细胞的凋亡通路，诱导肿瘤细胞进入程序性死亡状态。相比传统化疗，其靶向性更强，也被认为是近年来血液肿瘤领域的重要研发方向。

目前，sonrotoclax不仅在MCL中受到关注，还获得了Waldenström巨球蛋白血症（WM）的快速通道资格，并在慢性淋巴细胞白血病（CLL）、多发性骨髓瘤及急性髓系白血病（AML）等领域展开联合研究。

FDA批准依据：缓解率达到52%

此次FDA加速批准主要基于BGB-11417-201（NCT05471843）研究结果。这是一项多中心、单臂临床试验，共纳入103例复发或难治性MCL成人患者。所有患者此前均接受过抗CD20治疗及BTK抑制剂治疗。

研究数据显示：

总体缓解率（ORR）达到52%

中位起效时间约1.9个月

中位缓解持续时间（DOR）达到15.8个月

部分患者实现较长期疾病控制

从数据来看，Beqalzi在既往多线失败患者中仍展现出较快起效特点。对于缺乏后续治疗方案的复发难治性MCL患者而言，这类BCL-2靶向治疗具有较高临床价值。FDA同时指出，该药后续完全批准仍需进一步确认性临床试验结果支持。

用药方式强调“逐步加量”

由于BCL-2抑制剂可能快速杀伤大量肿瘤细胞，因此治疗初期存在肿瘤溶解综合征（TLS）风险。为降低风险，Beqalzi采用4周递增给药方案。患者通常从低剂量开始逐步增加，完成加速阶段后进入每日320mg维持治疗，直至疾病进展或出现不可耐受毒性。这种“递增式给药”已经成为BCL-2类药物的重要特点，也体现出精准治疗时代对于安全管理的重视。

不良反应与安全风险需关注

FDA公布的处方信息中，重点提示了肿瘤溶解综合征、严重感染以及中性粒细胞减少症等风险。在安全性分析中，37%的患者出现严重不良反应，最常见严重不良反应为肺炎；常见实验室异常包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少。

由于部分患者免疫功能可能受到影响，因此治疗期间通常需要密切监测血常规、感染指标以及肝肾功能变化。此外，临床上也需要关注疲劳、发热及呼吸道感染等问题，尤其是既往接受过多线治疗、骨髓储备较差的人群。

BCL-2时代正在改变MCL治疗格局

近年来，套细胞淋巴瘤治疗逐渐从传统化疗进入精准靶向时代。从BTK抑制剂到CAR-T疗法，再到BCL-2抑制剂，多机制联合治疗正在成为国际研究热点。

Beqalzi的获批不仅增加了复发难治性MCL后线治疗选择，也进一步推动BCL-2靶向治疗在血液肿瘤领域的发展。未来，sonrotoclax联合BTK抑制剂、CD20抗体以及细胞治疗的研究结果，也可能继续改变MCL治疗路径。

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参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-sonrotoclax-relapsed-or-refractory-mantle-cell-lymphoma