佩格塔克（Pegcetacoplan）是什么药及药理作用与分类

一、药物分类：补体抑制剂

佩格塔克（Pegcetacoplan）是一种新兴的、具有创新作用机制的药物，它被精确地归类为 补体抑制剂。更具体地说，它是一种靶向补体系统C3和C3b的聚乙二醇化肽段（一种合成的大分子）。补体系统是人体先天免疫系统的重要组成部分，但当它过度活化或调节失常时，会攻击自身组织，导致多种疾病。因此，佩格塔克通过调控这一系统的关键节点，发挥治疗作用。

二、药理作用：双重靶向C3和C3b

佩格塔克的药理作用机制非常精妙。补体系统的活化有经典途径、凝集素途径和旁路途径，这三条途径最终都会汇合于一个共同的环节：C3裂解为C3a和C3b。C3b是下游级联反应的核心放大器和效应器。

佩格塔克作为一种高亲和力的C3/C3b抑制剂，能够：

1.  结合C3：阻止C3裂解为C3a和C3b，从而阻断所有三条补体途径的起始。

2.  结合C3b：即使已经产生了少量C3b，佩格塔克也能与之结合，阻止其参与后续的C5转化酶的形成和膜攻击复合物（MAC）的组装。

因此，它实现了对补体系统的广谱、上游和下游的双重抑制作用。与仅靶向C5的药物（如依库珠单抗）相比，佩格塔克更早、更全面地阻断补体级联反应。

三、主要适应症：PNH和AMD

基于其独特的药理作用，佩格塔克已被开发用于治疗多种与补体过度活化相关的疾病。目前已获批的核心适应症是：

1.  阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）：这是一种罕见的、危及生命的获得性血液病。患者的红细胞膜上缺乏补体调节蛋白，导致容易被补体系统攻击而破裂溶解，引起贫血、血栓、疲劳和血红蛋白尿。佩格塔克被批准用于治疗PNH的成年患者，包括用于既往未接受过补体抑制剂治疗的患者，以及从依库珠单抗或拉维珠单抗（另一种C5抑制剂）转换治疗的患者。临床试验显示，佩格塔克在提高血红蛋白水平、改善疲劳和减少输血需求方面优于C5抑制剂。

2.  地理萎缩（GA）：这是年龄相关性黄斑变性（AMD）的一种晚期形式，可导致不可逆的视力丧失。补体系统慢性活化是GA的重要发病机制。佩格塔克通过玻璃体内注射给药，已被批准用于治疗继发于AMD的GA。这是第一个获批用于治疗GA的疗法。

关键词标签：

佩格塔克 Pegcetacoplan 补体抑制剂 阵发性睡眠性血红蛋白尿 PNH 地理萎缩 C3抑制剂

参考资料链接：

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2029073