佩格塔克(Pegcetacoplan)是一种口服或皮下注射的C3补体抑制剂,主要用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。PNH是一种罕见的获得性溶血性贫血,患者红细胞缺乏保护膜蛋白易被补体系统攻击,导致溶血、血栓形成和贫血。佩格塔克通过抑制C3补体活化,阻断补体介导的红细胞破坏,从而减少溶血和改善贫血。临床研究显示,该药可降低输血需求、改善血红蛋白水平,并缓解疲劳及生活质量相关症状。患者需在血液科医生指导下使用,并定期监测血液学指标及肝肾功能。
参考资料:https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/empaveli-pegcetacoplan
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