奎扎替尼（Quizartinib）是一种新型的口服FLT3抑制剂，主要用于治疗携带FLT3-ITD突变的急性髓细胞白血病（AML）成人患者。急性髓系白血病是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性血液病，其发病迅速、进展迅猛。FLT3是一种酪氨酸激酶受体，在正常造血细胞发育中扮演重要角色，但当其基因发生ITD（内部串联重复）突变后，会导致异常信号通路持续激活，从而加速白血病细胞的增殖与生存，甚至与较差的预后相关。
奎扎替尼专门针对FLT3-ITD突变设计，是一种高度选择性的第二代FLT3抑制剂，与早期的泛酪氨酸激酶抑制剂相比，具有更强的靶向性和更持久的抑制效果。根据国外药品监管机构批准信息，目前奎扎替尼主要被用于携带FLT3-ITD突变的成人新发急性髓系白血病患者的联合一线治疗，即与标准化疗药物如阿糖胞苷和柔红霉素联用，以增强诱导缓解与巩固治疗的疗效。
虽然目前奎扎替尼的适应症主要集中于FLT3-ITD阳性的AML患者，但研究人员也在探索其在复发难治性AML、FLT3其他亚型突变以及多线治疗失败患者中的潜在用途。此外，它还被用于临床试验中，与其它靶向药物、免疫治疗或造血干细胞移植联合治疗，以期拓宽其适应人群。
值得注意的是，奎扎替尼并不适用于所有AML患者，特别是那些未携带FLT3-ITD突变的人群，疗效和风险尚不明确。因此，在开始使用该药之前，需通过分子检测明确患者是否具备相关突变，这种精准医学手段有助于提高治疗的个体化水平与成功率。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB12874
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