米托坦/密妥坦(Mitotane)是一种用于治疗肾上腺皮质癌(ACC)的经典药物,其药理机制和分类常引发临床讨论:究竟它属于传统化疗药,还是新型靶向药?从机制上看,米托坦是一种合成的DDT衍生物,主要作用于肾上腺皮质细胞,具有选择性地破坏肾上腺皮质细胞和抑制皮质激素合成的功能。它通过抑制线粒体功能并干扰类固醇生成,从而诱导肿瘤细胞凋亡。虽然其具有“选择性作用”这一靶向特征,但由于它的作用并不依赖于特定的分子靶点,而是作用于细胞整体代谢及器官功能,因此在临床上依旧被归类为细胞毒性药物,即属于化疗范畴。
相较于传统的广谱化疗药物如顺铂或多柔比星,米托坦的选择性破坏机制让它在ACC治疗中具有独特地位,尤其是对术后高风险复发患者或转移性肾上腺皮质癌患者来说,是目前国际指南(如NCCN、ESMO)推荐的一线药物之一。值得注意的是,米托坦通常需长期服用以维持疗效,具有较长的半衰期和体内蓄积性,其疗效建立往往需数周甚至数月时间,因而不同于短周期的常规化疗。
综上所述,虽然米托坦在作用机制上具有一定的“靶向性”,但其未通过具体分子靶点发挥作用,仍属于经典意义上的化疗药物,而非分子靶向治疗。其临床应用价值主要在于肾上腺皮质癌的辅助治疗与复发控制,需在专业医生指导下长期规律使用,并密切监测血药浓度及不良反应以优化疗效与安全性。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB00648
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