玛伐凯泰(mavacamten)是一种专门针对继发于梗阻性肥厚型心肌病(HCM)的症状性心力衰竭成人患者的药物,适用于纽约心脏协会(NYHA)分级为II级和III级的患者,旨在改善其功能能力和症状。该药物于2022年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,基于关键的III期临床研究EXPLORER-HCM,该研究评估了玛伐凯泰在治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病患者中的效果。

玛伐凯泰通过变构、选择性和可逆性作用于心脏肌球蛋白ATP酶,从而减少肌动蛋白与肌球蛋白之间交叉桥的形成。这一机制显著降低了收缩期和舒张期的交叉桥形成概率,而过度的肌球蛋白-肌动蛋白交叉桥排列以及松弛状态的失调正是HCM的典型特征。通过促进能量节省和超放松状态,玛伐凯泰能够有效减轻左室流出道(LVOT)阻塞,并改善心脏充盈压,为患者提供更好的生活质量。
玛伐凯泰的原研药已在国内正式上市,并已纳入医保。常见规格包括2.5mg*14粒*2板、5mg*14粒*2板、10mg*14粒*2板和15mg*14粒*2板等。由于上市时间不久,目前价格尚未明确。海外有玛伐凯泰的原研版,包括欧版和美版,2.5mg规格的美版每盒售价约为六万人民币,而5mg规格的欧版每盒售价约为两万人民币(价格可能因汇率变动而有所波动)。此外,海外市场也有玛伐凯泰的仿制版本,药品成分与原研药相似,每盒售价大约为1千5人民币(同样受汇率影响)。
参考资料:https://en.wikipedia.org/wiki/Mavacamten
免责声明: 本文仅作医药知识科普,不构成诊疗建议。用药请遵医嘱,具体以医生处方及最新版药品说明书为准。


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