阿伐曲泊帕/苏可欣(Avatrombopag)是一种新型的血小板生成素受体激动剂,近年来在成人免疫性血小板减少症(ITP)的二线治疗中获得了认可。尽管其在成人中的应用得到了广泛验证,但在儿童患者中的使用仍然处于探索阶段。目前对阿伐曲泊帕在儿童中的安全性与有效性研究相对较少。不过,近期的一项多中心、回顾性观察性研究为这一领域提供了重要的临床数据。
该研究主要针对持续性或慢性ITP的儿童进行,年龄范围从1.9岁到15.3岁不等。这些儿童在接受阿伐曲泊帕治疗前,对其他治疗手段无反应或复发,并且进行了至少12周的治疗。研究结果显示,在治疗4周内,79.4%的患者达到了完全缓解(OR),67.7%的患者实现了完全血小板计数≥100*10^9/L且无出血的标准(CR)。其中,中位缓解时间为7天,表明阿伐曲泊帕能够迅速提高血小板计数,并且在后续的12周和24周随访中,患者的缓解率依然保持在高水平。
在这项研究中,还记录了患者的出血情况。治疗前,1-3级出血的患者比例为52.95%,而在12周后的随访中,这一比例显著下降至2.94%。这表明阿伐曲泊帕治疗不仅能提升血小板计数,还能有效控制出血事件。此外,研究中涉及的患者在接受阿伐曲泊帕治疗期间,合并其他ITP治疗药物的比例也显著降低,从基线时的36.47%降至12周时的8.82%,表明单独使用阿伐曲泊帕能够有效减少对其他治疗的依赖。
综上所述,阿伐曲泊帕作为儿童ITP的二线治疗方案,展现了良好的安全性和有效性。研究结果表明,该药物能够快速且持续地改善血小板计数,显著降低出血风险,并减少对其他治疗药物的需求。虽然当前的数据为我们提供了积极的前景,但仍需进一步的大规模临床试验,以更全面地评估其在儿童中的长期安全性和效果。
参考资料:https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38362793/
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