奎扎替尼(Quizartinib,商品名Vanflyta)是一种针对FLT3(FMS样酪氨酸激酶3)内部串联重复(ITD)突变的急性髓系白血病(AML)患者的靶向治疗药物。FLT3突变是AML中最常见的突变之一,与预后不良密切相关。奎扎替尼作为第二代FLT3抑制剂,通过抑制FLT3激酶活性,阻止受体的自磷酸化,从而抑制下游FLT3受体信号传导,阻断FLT3-ITD依赖性细胞增殖。
奎扎替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂,具有良好的生物利用度。它已被批准与标准阿糖胞苷和蒽环类药物联合使用,用于新诊断的FLT3-ITD阳性AML成人患者的诱导和巩固治疗,以及在巩固化疗后的维持单药疗法。临床试验显示,奎扎替尼能显著延长患者的无进展生存期和总生存期,提高患者的完全缓解率。
奎扎替尼的推荐剂量根据治疗阶段有所不同,包括诱导期、巩固期和维持期的不同用药方案。然而,奎扎替尼也伴随着一定的不良反应,如恶心、呕吐、腹泻、疲劳、头痛等,以及可能的心电图异常,因此在使用过程中需要密切监测患者的反应并及时调整治疗方案。
目前,奎扎替尼暂时没有在国内上市,希望不久后奎扎替尼会在国内上市,奎扎替尼的上市为FLT3-ITD阳性AML患者提供了新的治疗选择,标志着AML治疗领域的一个重要进步。然而,其价格相对较高,且在某些情况下可能不适用于所有患者,如严重低钾血症、严重低镁血症等患者。因此,在使用奎扎替尼之前,医生需要对患者的具体情况进行全面评估,并制定个体化的治疗方案。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB12874
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