索托拉西布（Sotorasib）是一种专门靶向KRAS G12C基因突变的口服靶向药物。KRAS基因突变在多种癌症中常见，尤其是在非小细胞肺癌（NSCLC）中，KRAS G12C突变占NSCLC突变的约13%。由于KRAS突变一直被认为是难以攻克的“不可成药”靶点，索托拉西布的出现标志着癌症治疗上的重大突破。它于2021年在美国获得FDA批准，用于治疗经至少一种系统疗法治疗失败的KRAS G12C突变晚期NSCLC患者。
索托拉西布通过不可逆地结合KRAS G12C突变蛋白，阻断其信号通路，从而抑制癌细胞的增殖和扩散。索托拉西布的作用机制与其他靶向药物不同，它专门作用于KRAS蛋白上的突变位点，具有高度的靶向性，因此在KRAS G12C突变阳性患者中效果显著。临床研究显示，索托拉西布的有效率和疾病控制率较高，能够显著延缓病情进展，并在部分患者中显示出较好的耐受性。
不过，索托拉西布也存在一些常见的副作用，包括腹泻、疲劳、恶心、转氨酶升高等。在使用过程中，患者需要定期监测肝功能，避免潜在的肝毒性。此外，索托拉西布的疗效在长时间治疗后可能会因耐药性出现下降，因此联合其他靶向药物或免疫治疗的研究也在探索中，以应对耐药性问题。
目前，索托拉西布在中国尚未上市，但患者可通过海外购买获得。随着更多临床数据的积累，索托拉西布有望进一步拓展适应症，造福更多癌症患者。
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