胆管癌靶向药Truseltiq，肿瘤缩小率23%

       2021、5、28日,美国FDA宣布，根据总缓解率和缓解持续时间,加速批准Infigratinib(Truseltiq)上市，用于治疗先前接受过治疗的、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌(CCA)患者。

Infigratinib(Truseltiq)是FGFR的小分子激酶抑制剂，FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的IC₅₀值分别为1.1、1、2和61 nM。。在激活FGFR扩增、突变或融合的癌细胞系中，Infiglatinib抑制FGFR信号传导并降低细胞增殖。组成性FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。Infiglatinib在具有激活FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠和大鼠异种移植模型中具有抗肿瘤活性，包括两种表达FGFR2-TTC28或FGFR2-TRA2B融合的胆管癌患者源性异种移植模型。

       该批准基于一项多中心开放标签单臂试验研究CBGJ398X2204（NCT02150967），评估了TRUSELTIQ对108例先前接受治疗、不能切除的局部晚期或转移性胆管癌患者的疗效，其中FGFR2融合或重排通过局部（89%）或中心测试（11%）确定。

       疗效结果总结见下表。客观缓解率为23%，（95% CI，16-32%），中位缓解时间为3.6个月（范围1.4-7.4个月），中位缓解持续时间（DOR）为5.0个月（95% CI，3.7-9.3个月）。

       我国是世界上胆管癌发病率最高的国家之一。据《2018中国癌症报告》统计，中国每年胆管癌发病人数约4万人。虽然胆管癌发病率相对不高，但恶性程度极高，仅次于胰腺癌，整体5年存活率小于10%。

        Infigratinib(Truseltiq)的获批，为晚期胆管癌患者带来了新的曙光，开辟了重要的靶向治疗新选择，有望延长更多患者的生存期，改善生活质量。