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阿伐曲泊帕(Avatrombopag),商品名为苏可欣,是一种口服的第二代血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。这种创新药物最早由美国AkaRx公司研制,后由复星医药引进中国市场,填补了国内在慢性肝病(CLD)相关血小板减少症治疗领域的用药空白。作为一种非肽类小分子化合物,阿伐曲泊帕能够与人TPO受体的跨膜结构域相互作用,启动信号级联反应,刺激骨髓中的巨核细胞增殖和分化,从而增加血小板的生成。
阿伐曲泊帕的主要功效在于其能够显著提高血小板计数,这对于治疗血小板减少症具有重要意义。血小板减少症是慢性肝病患者常见的并发症之一,高达78%的肝硬化患者伴随不同程度的血小板减少。当慢性肝病患者合并血小板减少症时,其在进行手术治疗时的出血风险会显著增高,这可能导致一系列临床有创性检查及治疗无法正常进行。阿伐曲泊帕通过刺激骨髓中的巨核细胞来增加血小板的生成,从而有效减少出血风险,为需要进行手术或其它有创检查的血小板减少症患者提供了治疗选择。
阿伐曲泊帕不仅适用于慢性肝病相关血小板减少症的成年患者,还在肿瘤化疗所致血小板减少症(CIT)、免疫性血小板减少症(ITP)等领域展现出治疗潜力。在临床研究中,阿伐曲泊帕表现出显著的疗效,大多数患者在接受治疗的第8天,血小板计数就能达到至少50,000/µL的水平,并且在6个月的治疗期间内,血小板计数能够维持在目标范围内。
然而,阿伐曲泊帕并非完美无缺。一些患者可能会出现头痛、鼻咽炎、恶心等副作用,少数患者还可能出现过敏反应、低钠血症、外周性水肿以及血栓形成等严重副作用。因此,在使用阿伐曲泊帕时,需要严格遵循医嘱,注意观察药物反应,并在出现不良反应时及时停药并就医。
国内已正式上市阿伐曲泊帕,且该药品已纳入医保报销范围。市场上,患者可选择原研版或国产仿制版,规格统一为20mg*15片/盒。报销后,原研版药品价格约4000元,国产仿制版也超3000元。值得一提的是,海外市场有低价仿制版,28片仅需600元左右,价格悬殊。
综上所述,阿伐曲泊帕作为一种新型口服TPO受体激动剂,在治疗血小板减少症方面具有显著的优势和效果。尽管存在一些不足之处,但其在临床治疗中起到了积极的作用,为血小板减少症患者带来了新的治疗希望。
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