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芦可替尼片(Ruxolitinib)是唯一被批准用于治疗骨髓纤维化(MF)患者的JAK抑制剂,该药物主要抑制失调的JAK-STAT信号传导,存在于所有MF患者中,不管他们的JAK2突变状态,但它对突变的JAK2没有选择性,在缩小脾脏和控制MF症状方面非常有效,从而显著改善患者的生活质量。
芦可替尼片的治疗效果通常是显著的,但也是药物依赖性的,因为停药或剂量减少后会迅速出现脾脏增大和症状重现。此外没有明确的迹象表明有缓解疾病的作用,大多数患者因不良事件或缺乏疗效而停止治疗。约50%的患者在治疗的3年内停止芦可替尼片,补救治疗方案仍然稀缺,大多包括异基因干细胞移植(allo‐SCT)和免疫调节剂;然而预后不佳。
芦可替尼片原研药已经国内上市,并且纳入乙类医保范围,限符合适应症的患者使用,规格5mg*60片每盒的价格可能在3000人民币左右。在海外上市的土耳其版芦可替尼片,规格20mg*56片每盒的价格可能在8000人民币左右(受汇率影响价格可能会发生波动)。也有其他国家生产的芦可替尼片仿制药,如孟加拉耀品国际生产的规格5mg*50片每盒的价格可能在1400人民币左右(受汇率影响价格可能会发生波动),其药物成分与国内、外的原研药的药物成分基本一致。
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