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在涉及528名患者的两项主要研究中,芦可替尼片(Ruxolitinib)比安慰剂更有效,是缩小脾脏大小的最佳治疗方法。在第一项研究中,42%接受芦可替尼片治疗的患者在6个月后实现了脾脏大小减少35%的目标。在第二项研究中,29%接受芦可替尼片治疗的患者在一年后实现了脾脏大小减少35%的目标,而接受最佳治疗(如癌症药物、激素和免疫抑制剂)的72名患者中没有一人实现目标。
在一项主要研究中,芦可替尼片改善了患者的状况,该研究涉及222名羟基丁胺不起作用或引起不可接受的副作用的患者。所述改善被测量为需要少于一次静脉切开术治疗(从身体中移除多余的血液)并且脾脏大小减少至少35%。在这项研究中,21%接受芦可替尼片治疗的患者在8个月后病情有所改善,而接受最佳治疗的患者只有1%。
在两项主要研究中,芦可替尼片可有效减轻急性和慢性移植物抗宿主病的症状。研究涉及309名接受异基因干细胞移植(使用来自供体的干细胞)后患有急性移植物抗宿主病的患者,皮质类固醇治疗无效。该研究观察了使用芦可替尼片或其疾病的最佳治疗方案治疗4周后症状减轻(部分缓解)或无症状迹象(完全缓解)的患者比例。在这项研究中,接受治疗的62%的患者对治疗有完全或部分反应。
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