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阿西米尼,也被称为Asciminib,是一种创新的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),专为慢性髓性白血病(CML)患者设计。CML是一种罕见的血液癌症,主要由染色体异常引起的BCR-ABL融合蛋白过度表达所致,这种异常蛋白会驱动白血病细胞的恶性增殖。阿西米尼的问世,为那些对传统治疗方法产生耐药性的CML患者带来了新的希望。
阿西米尼特别适用于慢性期和加速期的CML患者,尤其是那些对第一代和第二代TKI(伊马替尼、达沙替尼和尼洛替尼等)治疗无效的患者。在面对CML治疗中的一大难题——BCR-ABL T315I突变时,阿西米尼展现出了卓越的疗效。传统TKI对这种突变往往束手无策,而阿西米尼凭借其独特的靶向作用机制,能够有效抑制这些突变型CML细胞的生长。
阿西米尼通过精确靶向BCR-ABL融合蛋白的myristoyl结合口袋,抑制该蛋白的激酶活性,从而减缓CML细胞的增殖速度。其独特的设计使得阿西米尼在面对BCR-ABL的各种突变,尤其是耐药突变时,仍能发挥出色的治疗效果。这一创新机制为患者提供了更多的治疗选择,尤其是在其他TKI治疗失败的情况下。
临床试验结果显示,阿西米尼能显著提升CML患者的缓解率,包括细胞学缓解(CCR)和分子缓解(MR)。接受阿西米尼治疗的患者在病情控制和生存期方面均表现出良好的预后,特别是对于其他TKI治疗无效的患者而言,阿西米尼无疑是一个新的福音。
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