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阿西米尼(Asciminib)是一种新型的第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI),主要用于治疗慢性髓性白血病(CML)。它通过抑制BCR-ABL1基因突变所导致的异常蛋白质活性,阻止癌细胞的增殖。与传统的TKI药物不同,阿西米尼作用于ABL1激酶的myristoyl结合口袋,使其能够抑制那些对第一代和第二代TKI耐药的突变,尤其是T315I突变。这一创新机制使得阿西米尼成为针对耐药性CML患者的重要治疗选择。
阿西米尼在临床试验中表现出良好的疗效,特别是在那些经过多种TKI治疗失败的患者中。其副作用较为温和,常见的包括疲劳、恶心、头痛等。相比早期的TKI药物,阿西米尼提供了更好的耐药突变应对能力,使得更多患者获得了长期缓解的机会。
关于价格方面,阿西米尼目前还没有在国内上市,因此国内患者无法直接购买,通常需要通过海外渠道获取。国外的阿西米尼分为原研药和仿制药两种选择。原研药主要是欧洲版,价格十分高昂,一盒通常要花费几万元,这对于许多患者来说是较大的经济负担。而仿制药则主要来自老挝,价格相对便宜,一盒大约四千多元。尽管价格相差悬殊,老挝的仿制药与原研药的药物成分基本一致,且在治疗效果上也具有相当的可靠性,因此成为了很多患者的选择。
总的来说,阿西米尼为CML患者提供了一种新的治疗途径,特别是对于那些在前几代TKI药物治疗失败的患者而言,具有重要意义。
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