【新适应症】FDA 批准阿扎胞苷用于新诊断的幼年型骨髓单核细胞白血病

2022 年 5 月 20 日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准阿扎胞苷 (Vidaza, Celgene Corp.) 用于新诊断的幼年粒单核细胞白血病 (JMML) 儿科患者。
在 AZA-JMML-001 (NCT02447666) 中评估疗效，这是一项国际、多中心、开放标签研究，旨在评估 18 名 JMML 儿科患者造血干细胞移植 (HSCT) 前阿扎胞苷的药代动力学、药效学、安全性和活性. 患者在 28 天周期的第 1-7 天每天接受静脉阿扎胞苷治疗，最少 3 个周期，最多 6 个周期，前提是患者在第 4 和第 6 周期之间没有疾病进展或准备进行 HSCT。
根据国际 JMML 反应标准，在 3 个月（第 3 周期，第 28 天）时，主要疗效结果测量是临床完全缓解 (cCR) 或临床部分缓解 (cPR)。在第 3 周期之前或之后的 4 周期间，第 28 天，反应必须持续至少 4 周。共有 9 名患者（50%、95% 置信区间 26、74）已确认临床反应。在这 9 名患者中，有 3 名 cCR 和 6 名 cPR。中位反应时间为 1.2 个月（范围 0.95-1.87 个月）。接受 HSCT 的患者比例为 94%，到 HSCT 的中位时间为 4.6 个月（范围，2.8-19 个月）。
发生在 JMML 儿科患者中最常见的不良反应 (>30%) 是发热、皮疹、上呼吸道感染和贫血。
1 个月至 1 岁以下或体重不足 10 公斤的患者的推荐剂量为 2.5 毫克/公斤。≥ 1 岁且体重≥ 10 kg 的患者的推荐剂量为 75 mg/㎡。

参考链接：https://www.esmo.org/oncology-news/fda-approves-azacitidine-for-newly-diagnosed-juvenile-myelomonocytic-leukaemia