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福他替尼(fostamatinib)是一种酪氨酸激酶抑制剂,具有抗脾酪氨酸激酶 (SYK) 的活性。福他替尼专门用于治疗对先前治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 成年患者的血小板减少症。
美国FDA 对福他替尼的批准是基于 FIT 临床项目的数据。在两项平行、3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验(FIT1 和 FIT2)中,持续性/慢性 ITP 患者按 2:1 随机分配至福斯塔替尼 (n=101) 或安慰剂 (n=49) 100mg BID,持续 24 周,无反应者的剂量在 4 周后增加至 150mg BID。主要终点是稳定反应(第 14-24 周,每两周就诊 6 次中≥4 次,血小板≥50,000/μL,无救援治疗)。基线中位血小板计数为 16,000/μL; ITP 的中位持续时间为 8.5 年。福斯塔替尼组中有 18% 的患者出现稳定缓解,而安慰剂组的患者只有 2% (P=0.0003)。福斯塔替尼治疗组的总体缓解率(回顾性定义为治疗前 12 周内 ≥1 血小板计数≥50,000/μL)发生率为 43%,而使用福斯塔替尼治疗组的患者则为 43%。安慰剂组为 14%(P=0.0006)。中位反应时间为 15 天(每日 100 毫克),83% 的人在 8 周内做出反应。
福他替尼当前尚未在国内市场推出,因此,国内有需求的患者只能通过海外渠道进行购买,或是寻求正规海外医疗咨询公司的帮助。据悉,福他替尼在海外已有上市产品,其价格大约在24000元左右。对于仍需获取福他替尼相关信息的患者,建议咨询正规的海外医疗咨询公司以获取详情。
总的来说,福他替尼目前主要用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP),并且在癌症治疗方面显示出一定的潜力,但仍需要进一步的临床验证。
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