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阿伐曲泊帕作为一种小分子TPO受体激动剂，它模拟内源性TPO刺激骨髓中巨核细胞和巨核细胞祖细胞的生长和发育，从而增加血小板生成。其TPO受体结合位点与内源性TPO不同，结合于TPO受体的跨膜区。
血小板生成素（TPO）是哺乳动物血液中的有形成分之一，由骨髓造血组织中的巨核细胞产生，对血小板的生成起调节作用。TPO是血小板生成的生理性调节剂，可以促进巨核细胞的增殖和分化，进而增加血小板的数量。
阿伐曲泊帕已被FDA批准用于择期行诊断性操作或手术的成人慢性肝病（CLD）相关血小板减少症和免疫性血小板减少症（ITP）的治疗。研究显示，阿伐曲泊帕可以显著增加患者的血小板计数，疗效持久且安全性良好。
虽然TPO本身不直接用于治疗，但它是血小板生成药物研发的基础。通过模拟TPO的作用，可以刺激血小板生成，从而治疗血小板减少症。
体外实验显示，阿伐曲泊帕与TPO在促进血小板生成方面不存在竞争关系，而是具有累加效应。阿伐曲泊帕的耐受性良好，常见副作用包括发热、疲劳、头痛等，且多数可以耐受。此外，需要监测肝功能和血小板计数以确保药物安全。
作为生理性的调节剂，TPO本身不具有显著的副作用。然而，通过外源性补充TPO或TPO受体激动剂来刺激血小板生成时，可能会引发一些不良反应，如血栓形成等，因此需要谨慎使用。
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