米达美替尼 (mirdametinib)能治疗神经纤维瘤吗？

问题解答：

米达美替尼 (mirdametinib)是一种MEK1和MEK2抑制剂，主要用于治疗与神经纤维瘤病1型（NF1）相关的症状性、无法手术切除的丛状神经纤维瘤（PN）。美国FDA已批准其用于成人和儿童患者，因此成为NF1相关丛状神经纤维瘤靶向治疗领域的重要药物。NF1是一种与基因异常相关的疾病，患者可能出现皮肤表现、神经纤维瘤以及丛状神经纤维瘤等问题。部分丛状神经纤维瘤可能逐渐增大，对神经、血管或周围组织造成压迫，并引起疼痛、活动受限等症状。米达美替尼通过抑制RAS/MAPK信号通路中的MEK活性，降低异常细胞信号传递，从而帮助控制肿瘤生长。

参考资料：https://springworkstx.com/wp-content/uploads/2025/02/GOMEKLI-USPI-Final-Feb-11-2025_.pdf