帕克替尼(pacritinib)是一种口服激酶抑制剂,其突出特点就是针对伴有严重血小板减少的骨髓纤维化患者。美国FDA目前批准其用于中危或高危原发性骨髓纤维化,以及真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后继发的骨髓纤维化成人患者,尤其适用于血小板计数低于50×10⁹/L的人群。骨髓纤维化患者常伴随贫血、血小板减少、脾脏增大等表现,而部分传统JAK抑制剂在严重血小板减少情况下使用受到限制。帕克替尼的研发定位正是关注这一特殊患者群体,因此在“血小板很低的骨髓纤维化怎么治疗”这一问题上具有较高关注度。
参考资料:https://www.vonjo.com/sites/default/files/2024-09/prescribing-information.pdf
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