艾曲泊帕/艾曲波帕（瑞弗兰）是否可用于再生障碍性贫血（AA）的治疗？

问题解答：

艾曲泊帕已被正式批准用于治疗重型再生障碍性贫血（SAA），特别是对免疫抑制治疗（IST）反应不佳或不适合进行造血干细胞移植的患者。其作用机制是通过激活血小板生成素受体，刺激残存的造血干/祖细胞增殖，从而促进多系造血恢复。在我国，艾曲泊帕用于SAA的推荐剂量因体重而异：体重≤40kg者，起始剂量为50mg每日一次；体重>40kg者，起始剂量为75～100mg每日一次，之后根据血小板反应可增至最大150mg每日一次。治疗期间需密切监测血常规（至少每周一次），评估疗效通常在3～6个月后，若无效则可能停用。值得注意的是，艾曲泊帕可能增加克隆演变为骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病的风险，尤其对于有染色体异常的患者，因此建议治疗前进行细胞遗传学检测，并在治疗中定期复查。此外，肝功能监测同样重要，因AA患者常合并铁过载，肝毒性风险更高。总体而言，艾曲泊帕为AA患者提供了新的治疗选择，但必须由经验丰富的血液科医生指导使用。

参考资料：https://www.ema.europa.eu ；https://www.ashpublications.org