帕克替尼(Pacritinib)是一种口服小分子JAK2/FLT3抑制剂,主要用于治疗中重度骨髓纤维化(MF)患者,特别是血小板计数低于50×10^9/L的患者。骨髓纤维化是一种骨髓造血干细胞增殖异常性疾病,患者常伴随脾脏肿大、贫血及骨髓纤维化。帕克替尼通过选择性抑制JAK2酪氨酸激酶活性,阻断JAK-STAT信号通路,减少炎症介质和促纤维化因子的释放,从而抑制异常造血细胞增殖并改善脾脏肿大。与传统JAK抑制剂相比,帕克替尼在低血小板患者中也可耐受,因其对血小板生成抑制相对较小,为高风险患者提供了有效的治疗选择,同时改善症状负担和生活质量。临床研究表明,连续治疗可显著减少脾脏体积并改善全身症状评分。
参考资料:https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/pacritinib
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