托沃拉非尼（Tovorafenib）是一种新一代RAF抑制剂，在儿童低级别胶质瘤等脑肿瘤治疗中具有重要意义。该药主要针对BRAF基因融合或特定突变驱动的肿瘤，而这类分子异常在儿童脑肿瘤中较为常见。与传统化疗相比，托沃拉非尼通过精准抑制异常RAF信号通路，能够在控制肿瘤生长的同时减少对正常发育组织的损伤。临床研究表明，该药在儿童患者中具有较高的疾病控制率，为无法手术切除或反复复发的患儿提供了新的治疗选择。
参考资料：https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2311024
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