马沃利沙福(mavorixafor)是如何发挥治疗作用的？

问题解答：

马沃利沙福（mavorixafor）是一种CXCR4拮抗剂，通过阻断CXCR4受体与其配体CXCL12的结合，减少白细胞在骨髓中的滞留，促进成熟中性粒细胞和淋巴细胞释放到外周血中，从而改善WHIM综合征患者的免疫功能。这一机制可帮助患者减少感染风险并改善免疫缺陷症状。

马沃利沙福适用于12岁及以上WHIM综合征患者，这是一种罕见的遗传性联合免疫缺陷疾病，表现为疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓粒细胞缺乏症。该药物通过增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量，改善患者的免疫功能。

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