菲卓替尼(fedratinib)在治疗骨髓纤维化时,主要作用靶点是JAK2激酶。骨髓纤维化常与JAK2基因突变相关,该突变导致JAK2信号通路异常激活,促使骨髓细胞过度增殖和纤维化形成。菲卓替尼能特异性结合JAK2激酶的活性位点,抑制其磷酸化过程,阻断下游信号传导。通过抑制JAK2信号通路,菲卓替尼可减少异常细胞的增殖,抑制纤维组织增生,改善骨髓造血微环境,从而缓解骨髓纤维化症状,如脾脏肿大、贫血等。同时,它还能调节免疫反应,减轻炎症对骨髓的损伤。不过,菲卓替尼并非只作用于JAK2,对其他JAK家族成员也可能有一定影响,但主要靶点明确为JAK2,这为其治疗骨髓纤维化提供了精准的作用机制,为患者带来了新的治疗希望。
参考资料:https://www.drugs.com/fedratinib.html
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