苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液（sodium phenylbutyrate and taurursodiol）

苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液（sodium phenylbutyrate and taurursodiol）

药品别名：
Relyvrio，AMX0035
剂型：
口服悬溶液
规格：
(3g苯丁酸钠+1g牛磺酸二醇)*7包/盒；(3g苯丁酸钠+1g牛磺酸二醇)*56包/盒
有效期：
12个月
原研药厂：
Amylyx Pharmaceuticals, Inc.
产地：
美国
价格：
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上市版本：
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服务保障：
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主要终点：
治疗第24周，患者的ALSFRS-R 总分较基线的降低率。（ALSFRS-R评分表由12个问题组成，用于评估ALS患者的精细运动，大运动、延髓和呼吸功能（言语、流涎、吞咽、手写、切割食物、穿衣/卫生、在床上翻身、走路、爬楼梯、呼吸困难、端坐呼吸和呼吸功能不全）。每项目评分从 0-4 开始，分数越高代表功能能力越强。）
试验结果：
-治疗第24周，本品治疗组患者的最小二乘法（LS）平均ALSFRS-R评分比安慰剂组高2.32分（P=0.034），降低疾病进展。