托夫生注射液(tofersen)

药品别名：
托弗森注射液/Qalsody/托夫生注射液/tofersen
剂型：
注射液
规格：
100mg/15ml (6.7mg/ml)
有效期：
18个月
原研药厂：
Biogen Inc.
产地：
美国
价格：
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上市版本：
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服务保障：
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在一项为期28周的随机、双盲、安慰剂对照临床研究中评估了本品的疗效，该研究针对23至78岁的携带SOD1突变的ALS患者中进行。
主要终点：评估ALSFRS-R总评分从基线至治疗第28周的变化。
功效：
1、接受本品治疗第28周时，与安慰剂相比，本品组的患者在ALSFRS-R中较基线的下降较小，但结果无统计学意义。
2、生物标志物研究显示，本品可显著降低患者体内SOD1蛋白水平，且降低了与神经轴突损伤相关的神经丝轻链（NfL）的水平。本品治疗第28周时：
-ITT population受试者组：
接受本品治疗的患者SOD1蛋白水平下降了35%，血浆中NfL的水平下降了55%，而接受安慰剂组的NfL水平平均上升了12%。与安慰剂组相比，本品组降低NfL水平高出60%，降低SOD1蛋白水平高出34%。
--mITT population受试者组：
接受本品治疗的患者SOD1蛋白水平下降了29%，血浆中NfL的水平下降了60%，而接受安慰剂组的NfL水平平均上升了20%。与安慰剂组相比，本品组降低NfL水平高出67%，降低SOD1蛋白水平高出38%。