【临床试验】
1． 套细胞淋巴瘤
阿可替尼的功效基于试验 LY-004，这是一项在套细胞淋巴瘤受试者中的开放标签二期研究”(NCT02213926)。
表 9：试验 LY-004 中 MCL 患者的疗效结果
* 根据 2014 年Lugano分类。
CI=置信区间； NE=不可估计； + 表示经过审查的观察结果。
达到最佳反应的中位时间为 1.9 个月。
淋巴细胞增多症
试验 LY-004 中，开始 CALQUENCE 后，31.5% 的患者出现淋巴细胞计数暂时增加（定义为绝对淋巴细胞计数 (ALC) 较基线增加 ≥ 50%，基线后评估≥ 5 x 109）。 淋巴细胞增多的中位时间为 1.1 周，淋巴细胞增多的中位持续时间为 6.7 周。
2. 慢性淋巴细胞白血病
两项随机对照试验证明了 阿可替尼对 CLL 患者的疗效。 阿可替尼的适应症包括 SLL 患者，因为它们是同一种疾病。
ELEVATE-TN
阿可替尼的疗效在 ELEVATE-TN 试验中进行了评估，该试验是一项随机、多中心、开放标签、主动对照、3 臂试验(NCT02475681)。
疗效基于独立审查委员会 (IRC) 评估的无进展生存期 (PFS)。 中位随访时间为 28.3 个月（范围：0.0 至 40.8 个月）。 疗效结果列于表 10。PFS 的 Kaplan-Meier 曲线如图 1 所示。
表 10. 独立审查委员会 (IRC)评估的 CLL-ITT 人群(ELEVATE-TN)的疗效结果
ITT=意向治疗； CI=置信区间； HR=风险比； NE=不可估计； CR=完全缓解； CRi=伴骨髓不完全恢复的CR； nPR=结节性部分反应； PR=部分缓解。
a 根据 2008 年 CLL 国际研讨会 (IWCLL) 标准。
b Kaplan-Meier 估计
c 基于分层 Cox-比例-危险模型。 两种风险比均与奥妥珠单抗和苯丁酸氮芥组进行比较。
d 基于分层对数秩检验，α 水平为 0.012，源自 O’Brien-Fleming 方法的 α 支出函数。
e 基于分层 Cochran-Mantel-Haenszel 检验，用于与奥妥珠单抗和苯丁酸氮芥组进行比较。
图 1：ELEVATE-TN 中 CLL 患者的 IRC 评估 PFS 的 Kaplan-Meier 曲线
中位随访时间为 28.3 个月，任何组均未达到中位总生存期，只有不到 10% 的患者经历过事件。
ASCEND
阿可替尼对复发或难治性 CLL 患者的疗效基于一项多中心、随机、开放标签试验 (ASCEND；NCT02970318)。
表 11： IRC评估的复发或难治性 CLL 患者疗效结果 – ITT 人群 (ASCEND)
ITT=意向治疗； CI=置信区间； HR=风险比； NE=不可估计； CR=完全缓解； CRi=伴骨髓不完全恢复的CR； nPR=结节性部分反应； PR=部分缓解。
a 根据 2008 年 IWCLL 标准。
b Kaplan-Meier 估计
c 基于分层 Cox-比例-危险模型
d 基于分层对数秩检验。 此中期分析的预先指定的 I 类错误率 (α) 为 0.012，源自具有 O’Brien-Fleming 边界的 Lan-DeMets alpha 支出函数
e 通过分层测试程序，基于对随机分层因子进行调整的 Cochran-Mantel Haenzel 检验，ORR 差异不具有统计学显著性。
图 2：ASCEND 中IRC 评估的CLL 患者 PFS 的 Kaplan-Meier 曲线
中位随访时间为 16.1 个月，两组均未达到中位总生存期，只有不到 11% 的患者经历过事件。
疾病药品类目导航
100%正品 