尼替西农（nitisinone）--HARLIKU

药品别名：
HARLIKU
剂型：
片剂
规格：
2mg*60片
有效期：
24个月
原研药厂：
Cycle Pharmaceuticals Ltd.
产地：
瑞士
价格：
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上市版本：
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服务保障：
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【功效】
本品的有效性在一项针对 40 名确诊为黑尿症（AKU）的成年患者开展的开放标签、单中心、随机、无治疗对照试验中进行了评估（试验编号：NCT00107783）。患者被分为两组，一组接受 HARLIKU（每日口服 2mg）治疗，另一组不接受治疗，试验持续 3 年。

结果显示，本品能有效降低尿液中尿黑酸（HGA）水平：
本品治疗组在治疗 1 年后，患者尿液 HGA 水平较基线平均降低 88%（95% 置信区间：79，97%），且这一效果持续至 3 年，3 年时较基线平均降低 91%（95% 置信区间：85，97%）。
相比之下，无治疗对照组在 1 年时，患者尿液 HGA 水平较基线平均升高 107%（95% 置信区间：0，216%）；3 年时，较基线平均升高 108%（95% 置信区间：19，198%）。

参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/209449s018lbl.pdf

作者：药得医学编辑团队

医学审核：药得医学审核团队

发布日期：2025-07-22

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