【注意事项】
-铜蓄积及毒性风险：
门克斯病患者铜转运功能受损，易导致铜在肾脏、肝脏及造血系统蓄积并造成器官损伤。
本品治疗可能进一步加重铜蓄积并引发相关毒性；尤其 2 岁以下婴幼儿肝肾功能尚未发育成熟，风险更高。
治疗前检测基线血清铜、铜蓝蛋白、血清电解质、肝肾功能及全血细胞计数。
启动治疗后按以下频率监测实验室指标：前 6 个月每 6 周一次，后续 18 个月每 3 个月一次，之后每 6 个月一次。
若检出实验室异常，可降低给药频率、暂时停药或永久停药；恢复给药时按需增加监测频次。
-药物性肾损伤：
本品用药致铜蓄积可能引发门克斯病患者肾小管毒性。
起始或重启治疗时，常规监测肾小管毒性体征及症状；新发或加重的非阴离子间隙性代谢性酸中毒，可能提示药物相关性肾小管酸中毒。
尿 β2 微球蛋白升高、新发低磷血症、低钠血症、低钾血症，均可能提示药物相关性近端肾小管毒性；根据临床需要予以电解质补充及支持治疗。
铜蓄积还可能造成肾小球损伤，导致肾功能下降或新发蛋白尿。
-肝功能异常：
本品用药铜蓄积可引发肝功能异常；已有门克斯病患者用药后肝转氨酶升高的报道。
基线铜水平正常的幼龄大鼠为期 13 周毒理研究显示：可出现肝细胞单点坏死、炎症、纤维化，伴肝转氨酶及胆红素升高。
-血液系统异常：
本品铜蓄积可导致脾脏、骨髓功能异常，干扰铁代谢；已有患者用药后出现贫血的报道。正常幼龄大鼠 13 周毒理研究可见：脾脏细胞密度增高、巨噬细胞色素沉着，血液学指标升高。

【禁忌】
无

【特殊人群】
-孕妇：
目前无妊娠期使用本品的相关数据，无法评估药物相关重大出生缺陷、流产及母婴不良结局风险；尚未开展本品动物生殖毒性研究。
-哺乳期：
目前无组氨酸铜及其代谢产物经人乳 / 动物乳汁分泌、对母乳喂养婴儿产生影响、对泌乳量产生影响的相关数据。
-儿科用药：
本品治疗儿科门克斯病的安全性及有效性已确立。
-老年人：
门克斯病为儿科专属疾病；本品临床试验未纳入 65 岁及以上老年患者。

【药物相互作用】
-体外试验：
组氨酸铜为 CYP1A2、CYP2B6、CYP2C9、CYP2C19、CYP2D6 弱抑制剂（IC₅₀＞100 μM）；不诱导 CYP1A2、CYP2B6、CYP3A。
-转运体系统：
组氨酸铜不是 BCRP、P-gp、MATE1、MATE2-K、OAT1、OAT3、OATP1B1、OATP1B3、OCT2 的底物；
为 BSEP、MATE1 抑制剂；为 BCRP、MATE2K、OCT1、OCT2 弱抑制剂；不抑制 P-gp、OAT1、OAT3、OATP1B1、OATP1B3。