【适应症】
本品适用于经确诊的肾病型胱氨酸贮积症的治疗。半胱胺可减少肾病型胱氨酸贮积症患者部分细胞（如白细胞、肌肉细胞和肝细胞）内的胱氨酸蓄积，早期启动治疗可延缓肾功能衰竭的进展。

【推荐剂量】

治疗需在有胱氨酸贮积症治疗经验的医师指导下启动。

治疗目标是将白细胞胱氨酸水平控制在 1 纳摩尔半胱氨酸 / 毫克蛋白以下，因此需监测白细胞胱氨酸水平以调整剂量。给药后 5-6 小时检测该指标，治疗初始阶段需频繁监测（如每月 1 次），剂量稳定后每 3-4 个月监测 1 次。

-12 岁及以下儿童：

按体表面积给药，推荐剂量为 1.30 克 / m² / 天（以游离碱计），分 4 次服用。

-12 岁以上且体重超过 50 千克的患者：

推荐剂量为 2 克 / 天，分 4 次服用。

初始剂量为预期维持剂量的 1/4 至 1/6，在 4-6 周内逐渐递增，以避免不耐受。若患者耐受良好但白细胞胱氨酸水平仍＞1 纳摩尔半胱氨酸 / 毫克蛋白，可增加剂量。临床试验中最大使用剂量为 1.95g / m²/ 天，不推荐使用超过该剂量。

随餐或餐后服用可改善半胱胺的胃肠道耐受性。

约 6 岁及以下有吸入风险的儿童，应打开硬胶囊，将内容物撒于食物上服用。牛奶、土豆及其他淀粉类食物适合混合服用，但应避免与橙汁等酸性饮料混合，以免粉末不易溶解并可能沉淀。

透析或移植后患者：部分半胱胺制剂在透析患者中耐受性较差（即不良反应更多），需密切监测白细胞胱氨酸水平。

肝功能不全患者：通常无需调整剂量，但需监测白细胞胱氨酸水平。

【不良反应】
最常见不良反应：呕吐、恶心、腹泻、食欲减退、发热、嗜睡。

【药理作用】
本品是一种半胱氨酸消耗剂。半胱胺破坏 L-胱氨酸的二硫键，形成半胱氨酸和半胱氨酸-半胱胺复合物，可以通过赖氨酸转运体排出溶酶体，可减少肾病型胱氨酸症患者某些细胞(如白细胞、肌肉和肝细胞)的胱氨酸贮积，而且尽早治疗还可延缓肾功能衰竭。

【贮藏】
-储存温度不超过 25℃，密封保存，避免光照和潮湿。
-置于儿童无法触及的地方。

参考链接：《Cystagon 说明书》（欧盟版）