【适应症】
本品是一种前激肽释放酶导向的反义寡核苷酸，适用于成人和 12 岁及以上儿科患者，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作。

【推荐剂量】
推荐剂量为 80mg，皮下注射，每 4 周 1 次 ，也可考虑采用 80mg、每 8 周 1 次的剂量。

【不良反应】
最常见的不良反应（发生率≥5%）包括注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染和腹部不适。

【药理作用】
本品是一种反义寡核苷酸 - 半乳糖胺（ASO-GalNAc）偶联物，通过与前激肽释放酶（PKK）mRNA 结合，引发核糖核酸酶 H1（RNase H1）介导的 PKK mRNA 降解，从而减少 PKK 蛋白的产生。PKK 是血浆激肽释放酶的前体酶，血浆激肽释放酶会释放缓激肽 —— 一种强效血管扩张剂，可导致 HAE 患者出现肿胀和疼痛。在 HAE 患者中，C1 抑制剂（C1-INH）缺乏或功能异常会导致血浆激肽释放酶活性过高、缓激肽生成增多，进而引发血管性水肿发作。本品可降低 PKK 浓度，从而防止 HAE 患者出现缓激肽过度生成。

【贮藏】
-将本品存放在原包装纸盒中，并在 2-8℃（36-46℉）冰箱内冷藏。
-本品可在原包装纸盒中于室温（最高 30℃，86℉）下储存，最长 6 周；若在室温下储存超过 6 周仍未使用，则需丢弃。
-请勿冷冻，请勿暴露于高温环境，避免阳光直射。

参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/219407s000lbl.pdf