Zilbrysq（zilucoplan）的疗效

RAISE研究的安全性和疗效数据支持美国食品药品监督管理局（FDA）批准Zilbrysq（zilucoplan），这是一项多中心、3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Zilbrysq在抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性重症肌无力（gMG）成年患者中的疗效、安全性和耐受性。患者以1:1的比例随机接受每日皮下注射0.3mg/kgZilbrysq加或安慰剂，持续12周。

该研究表明，在12周时，Zilbrysq在患有轻度至重度抗AChR抗体阳性gMG的成年患者的广泛人群中，在不同患者和临床医生报告的结果中提供了快速、一致和具有统计学意义的益处。重症肌无力的患者最常见的不良反应（≥10%）是注射部位反应、上呼吸道感染和腹泻。

一项涉及174名全身性重症肌无力和抗乙酰胆碱受体自身抗体的成人的研究表明，Zilbrysq在改善疾病症状方面比安慰剂（一种虚拟治疗）更有效。 使用重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL）量表测量治疗效果，该量表是一种评估疾病对患者日常生活影响的评分系统。患者MG-ADL评分的降低意味着他们的疾病症状有所改善。该研究表明，经过12周的治疗后，服用Zilbrysq的患者MG-ADL评分下降了约4.4分，而服用安慰剂的患者下降了2.3分。

Zilbrysq原研药没有在国内上市，由于此药在海外上市的时间较短，价格等相关资讯较少。