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对于使用艾乐多卡基因疗法(Eladocagene exuparvovec)的患者是否有年龄限制?

艾乐多卡基因疗法(Eladocageneexuparvovec)是一种用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症的基因疗法。这种罕见神经系统疾病会导致多巴胺等关键神经递质严重不足。目前艾尔多卡基因疗法被批准用于18个月以上患者。更小婴儿需评估风险收益比,成人患者数据有限。对于存在活动性脑病变、

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